遺伝子工学が私の愚かな背中をどのように修復したか| エヴァン・ダシェフスキー

15歳ごろから、定期的に激しい痛みを経験し始め、足の外側を下って肩甲骨を突き上げました。 痛みがときどき衰弱するので、杖を持って歩くことを余儀なくされ、階段の階段をかろうじて管理することができました。 一度に眠れない月の間、私は一日中ぐったりと顔をしかめるでしょう。 最悪の部分は、医師が次から次へと問題を診断することができなかったということでした。

30代半ばになると、もう手に入れることができなくなり、何かをする必要があると判断しました。 私は、 誰か が私に問題が何である か を言うことができるまで医者に会い続けることを自分自身に課しました。 一連の専門家を耕した後、炎症性状態と診断されたリウマチ専門医への道を見つけました。

現在、この状態は特別な食事療法でいくらか治療することができます（この件に関する情報は送らないでください-私は知っています）が、食事制限はかなり厳しく、私の場合の結果は常に一貫していませんでした。 しかし、結局のところ、現代科学には別の修正があります。

私のリウマチ専門医は、生物から直接滲出する生物製剤（または「バイオ医薬品」）として知られる種類の薬のレジメンを始めることを勧めました。 私は世界をより良い場所にするための科学技術の能力に多くの信頼を置いていたので、この最先端の治療が私にとって何ができるかを見ることにオープンでした。

そして、1か月ほどで治療が効いたと言ってうれしいです。実際、それらは私が想像していたよりもはるかにうまく機能しました。 私は過去2年間ほとんど痛みがなく、走り始めました。 （私が服用していた薬には、いくつかの重大な潜在的副作用がありました。最も顕著なのは、特定のがんと闘う能力など、体の免疫系を低下させることです。

今、この薬は私が服用した他の薬とは異なり、注射しなければなりませんでした。 炎症状態と戦うために使用されるほとんどの第二世代の生物製剤は、注射器またはIVを介して体内に直接導入する必要があります。 私は冷蔵庫に保管されている、仕掛けのような使い捨てのエピペンを使うことを学ばなければなりませんでした。 学習曲線はありましたが、鋭い曲線ではありませんでした（そして、針に関してはまったくきしみにならないことが確かに役立ちました）。

それで、私が体に注入するこの魔法のグープとは何ですか？ それは自然な源から来ますが、同時にそれについては本当に自然なものはありません。

マジックグープ

科学者は永遠に生物から薬を導き出してきました。あなたが取ったほぼすべてのワクチンは生物製剤とみなすことができます。 ただし、これらの医薬品の範囲は、近年、遺伝子操作技術の出現により急成長しています。

「生物学的」の正確な定義は規制機関によって異なりますが、この用語は今日、細胞を基本的な遺伝レベルで微調整して生きた工場に変える技術から生じる新しいクラスの薬物を指すために今日よく使用されます。

FDA自身の説明によると、「化学的に合成され、その構造が知られているほとんどの薬物とは対照的に、ほとんどの生物製剤は、簡単に同定または特性評価されない複雑な混合物です。」 これらの第2世代の生物製剤の多く（ワクチンのような第1世代のものとは対照的に、過去15年程度で出現したもの）は、人間によって再作成できません。 方法がわかりません。 しかし、科学者は、現代の遺伝子操作技術を使用して、生きた細胞培養を揺り動かし、彼らのためにそれを行うことができます。 そこには生物学的ストーリーへのしわがあります-それらは途方もなく高価になる可能性があります。

これらの医薬品の製造は、特に産業規模での複雑な取り組みです。 高度な遺伝子操作があるだけでなく、細胞培養は特に汚染されやすく、非常に無菌で厳密に温度制御された環境で維持する必要があります。これらはすべて、高度な訓練を受けた労働者の監督下で行われなければなりません。 患者プールが比較的小さいと考えると、価格は必然的に上昇します。

愚かな質問に答えようとする理由

私は自分自身のためだけに話すことができ、これらの薬は神の恵みであり、私の生活の質を本当に改善したと言います。 しかし、私はこの治療が何十年も前に行われた科学的調査なしでは不可能だと考えることにも興味を持っています（そして謙虚です）。

ダーウィン、メンデル、およびワトソン&クリックのチームに至るまでの科学史の流れは、中年の技術ブロガーが一度に数か月苦しむ必要がないことをいつか助けるとは思いもしませんでした。 彼らは皆、奇妙で非現実的な質問に対する答えを知りたかっただけです。

これが、科学研究の裏で予算のバランスを取りたいと思う政治家の話を聞いてイライラする理由です。 研究費を最大限に活用する方法はありますが、その利点は非常に貴重です-常にすぐではありません（量子物理学は、アインシュタインの理論が衛星構成で使用されるのに何年もかかったため、スマートフォンの機能の使用を見つけるのに何十年もかかりました）。

今日の非現実的な研究が、今後の大きなブレークスルーの年にどのように影響するかを予測する方法はありません。 だからこそ、「重力子は存在するのか？」、「Pl王星はどのように見えるのか？」、「宇宙全体はホログラムなのか？」 これらの質問に答えることで、今日、必ずしも新しいブレークスルーがもたらされるとは限りません。実際、おそらくそうではありません。 しかし、彼らはいつかそうなるという約束を私たちに残します。